Madrid, 23 de agosto de 2025
La Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas (ADEE) acoge con interés la noticia comunicada por Tyra Biosciences sobre la primera administración de dabogratinib (TYRA-300) a un niño dentro del ensayo clínico BEACH301, un estudio de fase 2 que evaluará la seguridad y eficacia de este fármaco en población pediátrica con acondroplasia.
Dabogratinib es un inhibidor oral selectivo del receptor FGFR3, diseñado para actuar sobre la alteración genética que está en la base de la acondroplasia. Se trata de un medicamento en investigación, aún no autorizado para uso clínico general.
Un avance científico en evaluación
El estudio BEACH301 es un ensayo multicéntrico, abierto, con escalada y expansión de dosis, que incluirá a niños de entre 3 y 10 años con placas de crecimiento abiertas. Se contemplan dos cohortes:
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Niños sin tratamiento previo.
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Niños que han recibido otra terapia aceleradora del crecimiento.
El diseño prevé administrar diferentes dosis (0,125 a 0,50 mg/kg) durante un periodo de hasta 12 meses, además de incluir una cohorte centinela de seguridad.
Los objetivos principales son evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco, así como los cambios en la velocidad de crecimiento anualizada. Los objetivos secundarios incluyen la proporcionalidad corporal, la farmacocinética y la evolución de la talla estandarizada.
Contexto regulatorio y próximos pasos
Este ensayo se encuentra en fase 2. Según las previsiones de la compañía, los primeros resultados de seguridad se conocerán en el segundo semestre de 2026.
El proceso de desarrollo de un medicamento pasa por varias fases:
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Fase preclínica – pruebas en laboratorio y modelos animales.
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Fase 1 – seguridad en un grupo reducido de adultos voluntarios o pacientes.
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Fase 2 – seguridad y eficacia preliminar en grupos pequeños (como BEACH301).
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Fase 3 – estudios más amplios y comparativos, necesarios para la autorización.
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Evaluación regulatoria – revisión de datos por agencias como la EMA (Europa) o la FDA (EE. UU.).
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Fase 4 – seguimiento post-comercialización en práctica clínica real.
Hasta que no se completen estas fases y se obtenga una autorización regulatoria, dabogratinib no puede considerarse un tratamiento disponible.
Información para familias y personas interesadas
ADEE recuerda que es posible seguir el desarrollo de ensayos clínicos a través de plataformas oficiales:
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EU Clinical Trials, que desde enero de 2022 permite consultar en abierto los estudios en la Unión Europea.
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Registro Europeo de Ensayos Clínicos, que conserva los ensayos iniciados antes de 2022.
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ClinicalTrials.gov, portal de referencia internacional donde está registrado el estudio BEACH301.
Tal como destacamos en nuestro artículo “Acceso a los ensayos clínicos, una herramienta clave para las personas con displasias esqueléticas y sus familias”, el acceso a información fiable y comprensible es un derecho que fortalece la autonomía de las familias y les ayuda a tomar decisiones fundamentadas.
Compromiso de ADEE
La Asociación seguirá compartiendo información científica relevante de manera responsable, rigurosa y accesible, recordando siempre que la atención a las personas con acondroplasia y otras displasias esqueléticas debe ser integral y multidisciplinar.
Sobre ADEE
La Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas con Enanismo (ADEE) representa en España a un colectivo estimado entre 3.000 y 4.500 personas. Trabajamos por la defensa de sus derechos, la mejora de su calidad de vida y el acceso equitativo a la información científica y a la innovación en salud.
Bibliografía y referencias
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Tyra Biosciences. Tyra Biosciences Announces First Child Dosed in BEACH301, its Phase 2 Study for Dabogratinib (TYRA-300) in Pediatric Achondroplasia. PRNewswire, 21 de agosto de 2025.
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Horton WA, Hall JG, Hecht JT. Achondroplasia. Lancet. 2007;370(9582):162-172.
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Savarirayan R, et al. Current concepts in the management of achondroplasia: From pathophysiology to emerging therapies. Bone. 2020;141:115579.
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Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Clinical trials regulation. Disponible en: https://www.ema.europa.eu.
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ADEE. Acceso a los ensayos clínicos, una herramienta clave para las personas con displasias esqueléticas y sus familias. Disponible en: https://adee.es/actualidad/ensayos-clinicos-displasias-esqueleticas/.