Según la información difundida por la empresa promotora, el estudio describe cambios en la velocidad anual de crecimiento tras 52 semanas de tratamiento frente a placebo, junto con cambios en la talla ajustada por edad y en la proporcionalidad corporal en población pediátrica.

El siguiente paso será la evaluación por parte de las agencias reguladoras en Estados Unidos y Europa.

Qué es la acondroplasia

La Nosología y Clasificación de los Trastornos Esqueléticos Constitucionales (revisión 2023) incluye la acondroplasia dentro del grupo de displasias relacionadas con FGFR3.

Se trata de una displasia esquelética genética que afecta al desarrollo del cartílago de crecimiento. Produce talla baja desproporcionada y puede asociarse a complicaciones ortopédicas, neurológicas o respiratorias que requieren seguimiento especializado durante toda la vida.

En España viven miles de personas con acondroplasia y otras displasias esqueléticas, aunque todavía no existe un registro estatal específico que refleje con precisión su realidad sociosanitaria.

“La investigación es fundamental para ampliar el conocimiento sobre la acondroplasia. Pero debemos explicar con claridad en qué fase se encuentra cada tratamiento y qué implica realmente para las familias.”

— Carolina Puente, presidenta de ADEE

ADEE recuerda que el tratamiento evaluado se encuentra en fase de investigación y deberá ser analizado por las autoridades regulatorias antes de cualquier posible autorización.

ADEE: especialización clínica e incidencia social

ADEE es una entidad estatal especializada en acondroplasia y otras displasias esqueléticas con enanismo. Trabaja desde una doble dimensión: conocimiento técnico y defensa de derechos.

La acondroplasia no es únicamente una cuestión médica. Implica barreras estructurales que requieren respuestas sociales, educativas y administrativas. ADEE continuará informando sobre investigación clínica y desarrollando proyectos que refuercen la autonomía, la igualdad de oportunidades y la participación plena.