– TransCon CNP, administrado una vez por semana, demostró una velocidad de crecimiento anualizada significativamente mayor, el criterio principal de valoración, en comparación con placebo
– Se observaron múltiples beneficios más allá del crecimiento lineal en comparación con placebo, con un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al de placebo
– La FDA otorga la designación de Revisión Prioritaria para la evaluación de medicamentos que, si se aprueban, proporcionarían una mejora significativa en la seguridad o eficacia del tratamiento, prevención o diagnóstico de una condición grave
COPENHAGUE, Dinamarca, 2 de junio de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) – Ascendis Pharma A/S (Nasdaq: ASND) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado para revisión prioritaria su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) para TransCon CNP (navepegritide) para el tratamiento de niños con acondroplasia y ha establecido una fecha objetivo según la Ley de Tarifas para Medicamentos con Receta (PDUFA) del 30 de noviembre de 2025 para completar su revisión. La FDA también informó a Ascendis que actualmente no tiene planes de realizar una reunión del comité asesor para discutir esta solicitud.
“Demasiadas necesidades médicas profundas persisten para las personas que viven con acondroplasia”, dijo Chandler Crews, fundadora de The Chandler Project. “Las terapias que podrían abordar algunas de las complicaciones subyacentes y graves de la acondroplasia ofrecen un bienvenido potencial para mejorar los resultados en salud más allá de lo que ofrecen actualmente las terapias e intervenciones aprobadas.”
“TransCon CNP está diseñado para proporcionar una exposición sostenida al CNP, lo que resulta en una inhibición continua de la vía del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que está hiperactiva en la acondroplasia. En los ensayos clínicos, estos efectos farmacológicos se han asociado con mejoras en la alineación de las extremidades inferiores, las dimensiones del canal espinal, la fuerza muscular y el crecimiento en comparación con placebo”, dijo Janet Legare, M.D., profesora de Pediatría en la Facultad de Medicina y Salud Pública de la Universidad de Wisconsin. “Como médica en ejercicio, me anima ver que la FDA haya designado una revisión prioritaria para TransCon CNP como una posible nueva opción de tratamiento para niños con acondroplasia.”
“Nuetros ensayos clínicos de TransCon CNP son los primeros en demostrar mejoras más allá del crecimiento lineal a las 52 semanas en comparación con placebo”, dijo Aimee Shu, M.D., vicepresidenta ejecutiva de Ciencias Médicas en Endocrinología y Enfermedades Raras y directora médica de Ascendis Pharma. “Las personas que viven con acondroplasia y sus médicos han expresado una necesidad urgente de una opción de tratamiento significativa para abordar las complicaciones de la acondroplasia. Esperamos trabajar con la FDA durante su revisión para poner TransCon CNP a disposición lo más pronto posible.”
Acerca de la acondroplasia
La acondroplasia es una condición genética rara que surge de una variante sistémica del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) que conduce a un desequilibrio en los efectos de las vías de señalización del FGFR3 y del CNP, y se estima que afecta a más de 250,000 personas en todo el mundo. Aunque históricamente se ha considerado un trastorno del crecimiento óseo, la variante FGFR3 observada en la acondroplasia se expresa en tejidos de todo el cuerpo, causando complicaciones musculares, neurológicas y cardiorrespiratorias graves, además de displasia esquelética. Las complicaciones médicas de la acondroplasia varían a lo largo de las diferentes etapas de la vida. Durante la infancia y la niñez, las complicaciones observadas incluyen deformidades espinales, agrandamiento de los ventrículos cerebrales, fuerza y resistencia muscular reducidas, déficits auditivos e infecciones crónicas del oído, obstrucciones de las vías respiratorias superiores, trastornos respiratorios del sueño, problemas en la cadera, arqueamiento de las piernas y dolor crónico; muchas de estas complicaciones persisten o empeoran en la adultez. Estas complicaciones médicas pueden tener efectos perjudiciales sobre la calidad de vida, el funcionamiento físico y la función psicosocial. Las personas con acondroplasia a menudo requieren múltiples cirugías y procedimientos para aliviar las numerosas complicaciones de la condición.
Acerca de Ascendis Pharma A/S
Ascendis Pharma es una empresa biofarmacéutica global enfocada en aplicar nuestra innovadora plataforma tecnológica TransCon para lograr una diferencia significativa para los pacientes. Guiados por nuestros valores fundamentales de Pacientes, Ciencia y Pasión, y siguiendo nuestro algoritmo de innovación de productos, aplicamos TransCon para desarrollar nuevas terapias que demuestren un potencial líder en su clase para abordar necesidades médicas no satisfechas. Ascendis tiene su sede central en Copenhague, Dinamarca, y cuenta con instalaciones adicionales en Europa y Estados Unidos. Visite ascendispharma.com para obtener más información.
Sobre ADEE
La Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas con Enanismo (ADEE) es la principal plataforma de representación en España de este colectivo, formado por entre 3.000 y 4.500 personas. Trabaja por la defensa de los derechos y la mejora de la calidad de vida de las personas con acondroplasia y otras displasias esqueléticas con enanismo. Promueve su inclusión social, la igualdad de oportunidades, la accesibilidad universal y el empoderamiento en todos los ámbitos de la vida.
Contacto de prensa
Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas (ADEE)
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Nota de traducción:
Este documento ha sido traducido de forma literal por ADEE(Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas con Enanismo), a partir del comunicado oficial emitido por Ascendis Pharma A/S el 2 de junio de 2025. Esta traducción se ha realizado con fines informativos y educativos, con el objetivo de garantizar el acceso claro y directo a la información para las personas de habla hispana interesadas en los avances relacionados con la acondroplasia. ADEE no modifica ni interpreta el contenido original, y reconoce plenamente la autoría y propiedad intelectual de la fuente original en inglés. https://investors.ascendispharma.com/news-releases/news-release-details/fda-accepts-transconr-cnp-nda-priority-review