El reciente comunicado de BridgeBio Pharma, Inc., fechado el 13 de enero de 2025, marca un importante avance en el desarrollo de Infigratinib, un tratamiento oral en investigación dirigido a la acondroplasia, la forma más común de displasia esquelética. Según la compañía, el ensayo clínico de Fase 3, denominado PROPEL 3, ha completado su etapa de reclutamiento con 114 participantes, lo que permite avanzar en la evaluación de su seguridad y eficacia.
El anuncio de BridgeBio Pharma, del 13 de enero de 2025, marca un paso significativo en la investigación de Infigratinib, un tratamiento oral en desarrollo para la acondroplasia. Este medicamento está en la última etapa de ensayos clínicos, con el ensayo PROPEL 3 ya en marcha tras completar el reclutamiento de 114 participantes. Este avance abre la puerta a evaluar de manera rigurosa si este tratamiento puede convertirse en una opción terapéutica eficaz y segura para pacientes con acondroplasia.
Desde la Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas (ADEE), queremos desglosar el proceso regulatorio, las etapas científicas y el posible impacto que este medicamento podría tener en España y Europa, manteniendo una perspectiva ética, transparente y basada en la normativa vigente.
¿Qué es Infigratinib y cómo podría beneficiar a las personas con acondroplasia?
Infigratinib es un inhibidor selectivo de los receptores FGFR1-3, diseñado específicamente para contrarrestar la hiperactividad del receptor FGFR3, una mutación genética que limita el crecimiento óseo en la acondroplasia. Este medicamento tiene como objetivo modular las señales moleculares responsables del desarrollo óseo desproporcionado, permitiendo un crecimiento más equilibrado.
Una característica distintiva de Infigratinib es su administración oral, lo que podría ofrecer una alternativa más cómoda y menos invasiva en comparación con otros tratamientos en investigación, como las inyecciones subcutáneas diarias. Esto sería especialmente relevante para los niños en edad de crecimiento, quienes suelen ser los principales beneficiarios de este tipo de terapias.
¿En qué etapa del desarrollo se encuentra Infigratinib?
El ensayo clínico de Fase 3, la última etapa antes de solicitar la aprobación regulatoria, ha alcanzado un hito importante al completar el reclutamiento de 114 participantes. Durante esta fase, los investigadores evalúan de manera exhaustiva:
- Eficacia clínica: Si el medicamento mejora el crecimiento óseo y mitiga las complicaciones asociadas a la acondroplasia.
- Seguridad: Identificar y analizar posibles efectos adversos.
- Relación beneficio-riesgo: Evaluar si los beneficios superan los riesgos potenciales en la población objetivo.
El diseño y la supervisión del ensayo cumplen con el Reglamento (UE) Nº 536/2014 sobre ensayos clínicos de medicamentos, que establece estándares rigurosos para garantizar la calidad de los datos y la seguridad de los participantes.
¿Qué pasos siguen después del ensayo clínico de Fase 3?
Tras completar el ensayo y analizar los datos obtenidos, BridgeBio Pharma deberá presentar un dossier regulatorio a las autoridades competentes, siguiendo el procedimiento establecido por el Reglamento (CE) Nº 726/2004, que regula la autorización de medicamentos en la Unión Europea. El proceso incluye:
- Presentación a la EMA mediante el procedimiento centralizado:
- Este procedimiento es obligatorio para medicamentos innovadores destinados a enfermedades raras, como la acondroplasia.
- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisará el dossier, que debe incluir datos preclínicos, clínicos, de calidad y planes de farmacovigilancia.
- Evaluación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP):
- El CHMP dispone de 210 días para emitir una opinión sobre la autorización del medicamento, excluyendo pausas para solicitar información adicional.
- Se evalúan criterios como la calidad del medicamento, su eficacia en los ensayos y su perfil de seguridad.
- Decisión de la Comisión Europea:
- Si el CHMP emite una opinión positiva, la Comisión Europea puede conceder una autorización de comercialización centralizada, válida en todos los Estados Miembros.
- Evaluación adicional en España:
- Tras la autorización europea, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) analizará el impacto terapéutico y el coste-efectividad del medicamento para decidir su inclusión en el Sistema Nacional de Salud (SNS).
- La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) negociará el precio del tratamiento y establecerá las condiciones de financiación.
Este proceso, desde la finalización del ensayo hasta la posible disponibilidad en España, podría extenderse entre 12 y 24 meses, dependiendo de la complejidad del caso.
¿Cuándo podría estar disponible Infigratinib en España?
Si los resultados de Fase 3 son positivos y se cumplen los plazos esperados, BridgeBio Pharma podría presentar el dossier regulatorio en 2025. La autorización por la EMA podría obtenerse en 2026, y su posterior evaluación por la AEMPS permitiría que el medicamento estuviera disponible en España hacia finales de 2026 o 2027.
Preguntas clave desde la perspectiva de las familias
1. ¿Qué riesgos existen en esta etapa del desarrollo?
Como en cualquier ensayo clínico, existe el riesgo de que los resultados no cumplan con los estándares de eficacia o seguridad requeridos. Además, su accesibilidad dependerá de su precio y de las condiciones establecidas para su financiación en España.
2 ¿Qué diferencia a Infigratinib de otros tratamientos en investigación?
Infigratinib es único por su administración oral y su mecanismo de acción selectivo sobre los receptores FGFR1-3. Esto podría ofrecer beneficios específicos en términos de comodidad y precisión terapéutica.
3. ¿Cómo puedo mantenerme informado?
Puedes consultar fuentes oficiales como:
- BridgeBio Pharma: www.bridgebio.com
- EMA: www.ema.europa.eu
- AEMPS: www.aemps.gob.es
- ClinicalTrials.gov: Buscar “Infigratinib” para detalles del ensayo.
Nota aclaratoria
Esta información se basa en el comunicado oficial de BridgeBio Pharma, Inc. disponible en su página web (www.bridgebio.com). Recomendamos a los pacientes, familiares y profesionales de la salud consultar las fuentes oficiales y mantenerse informados a través de organismos como la EMA y la AEMPS para obtener actualizaciones fiables y respaldadas por evidencia científica.
Desde ADEE, celebramos este avance, pero reiteramos la importancia de manejar las expectativas con realismo. La ciencia avanza con pasos medidos, y cada etapa tiene como objetivo garantizar que los tratamientos sean seguros y eficaces. Continuaremos informando con rigor sobre el progreso de Infigratinib y otros desarrollos relevantes para nuestra comunidad.
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Asociación de Personas con Acondroplasia y otras Displasias Esqueléticas con Enanismo (ADEE)
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